今日，上海新利体育luck18药物研究开发股份有限公司（新利体育luck18药物）宣布：公司自主研发的高选择性PI3Kα抑制剂瑞索利塞（研发代号：CYH33）获得了厚生劳动省（MHLW）的孤儿药认定，用于治疗“既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌”。
新利体育luck18药物首席执行官董瑞平博士表示：
我们非常高兴CYH33获得日本厚生劳动省的孤儿药认定，这是新利体育luck18药物在国际精准医疗领域的又一重要突破。卵巢透明细胞癌 (OCCC) 患者的治疗选择有限，存在巨大的未满足医疗需求，CYH33作为全球首个针对PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌的靶向药物，期望能为医护人员和患者带来全新的治疗选择。此次孤儿药认定将加速该药物在日本上市注册的进度，我们将继续努力，争取 CYH33尽快获批上市。未来，新利体育luck18将继续深耕未被满足的临床需求，让中国原研药物惠及全球更多患者，力求实现“以患者需求为核心”的创新使命。
CYH33-G201全球主要研究者，复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授表示：
作为罕见瘤种，卵巢透明细胞癌（OCCC）恶性生物学行为超过了最常见的浆液性卵巢癌，其具有独特的分子变异和临床表现，且多数对含铂化疗耐药，预后更差，传统的治疗方案一直备受挑战。CYH33作为全球首个用于OCCC治疗的PI3Kα抑制剂，在临床研究中展现了显著的抗肿瘤活性，为患者提供了精准治疗新选择。此次日本孤儿药认定是对其临床价值的认可，也标志着中国原研药物在国际舞台的突破。期待CYH33以科学创新改写OCCC治疗格局。也希望中国药品监管部门重视类似卵巢透明细胞癌少见或罕见恶性肿瘤治疗药物研发进程。
关于日本孤儿药认定
依据《医药品及医疗器械法》的规定，由日本厚生劳动省认定为孤儿药将享有优先审评等多项政策的支持。该认定需满足以下条件：日本国内对象患者人数少于5万人；用于治疗严重且不存在其他可替代的合适药物或治疗方法的疾病，或与现有药物相比，预期该药物具有更为显著的有效性及安全性，具有较高的医疗需求；对于将该药物在目标疾病治疗上的应用，在具备理论上科学依据的同时，其开发方案也必须被确认为合理可行。
关于卵巢透明细胞癌和PIK3CA突变
卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率显著更低。复发性OCCC患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。
基因组研究表明，OCCC存在高频PIK3CA基因突变。该突变富集于外显子9（螺旋区域）和外显子20（激酶区域），通过异常活化PI3Kα及其下游通路，驱动OCCC的发生发展，是潜在的治疗靶点。
关于瑞索利塞（CYH33）
CYH33是新利体育luck18药物具有全球自主知识产权的全新结构、高活性的磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33可高效、特异地抑制PI3Kα激酶活性，对PIK3CA突变的肿瘤模型具有强效抗肿瘤作用。CYH33临床试验初步数据提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治疗具有PIK3CA突变的多种晚期实体瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。目前，CYH33作为单药治疗，或与其他抗肿瘤药物联合使用的多项临床研究正在进行中，以评估其在更大范围的晚期肿瘤患者中的安全性和有效性。
关于新利体育luck18药物
新利体育luck18药物是中国领先的自主创新生物技术公司，专注于抗肿瘤创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球癌症患者带来更安全、更有效的治疗方法。新利体育luck18药物坚持走自主创新的道路，同时拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，积极布局创新药物的国际开发之路。目前新利体育luck18药物已有2款产品获准上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®；日本商品名：ハイイータン®錠50㎎，已正式在中国和日本均获批上市。2.紫杉醇口服溶液已正式在中国获批上市。另，新利体育luck18药物同时有多个在研重点管线的候选药物。
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